Трое российских детей получили препарат компании Biocad от спинальной мышечной атрофии (СМА). Подробности приводит «Газета.Ru».
Ожидается, что всего один укол должен остановить развитие болезни и дать детям со СМА шанс на здоровую жизнь. Сейчас продолжается активный набор участников исследования.
Российская компания Biocad начала разработку препарата от СМА еще в 2018 году. Отечественное лекарство с рабочим названием ANB-004 основано на генно-терапевтической платформе, как и швейцарская «Золгенсма», одна доза которой стоит больше двух миллионов долларов США.
Годовой курс американской «Спинразы» и швейцарского «Рисдиплама» в среднем оценивается в 375 тысяч долларов, но эти лекарства необходимо принимать пожизненно.
Ежегодно в России со СМА рождаются около 150-200 детей. Эта патология считается одной из основных причин смертности младенцев. При этом известно, что примерно один из 40-50 человек является носителем «сломанного» гена SMN1, который может спровоцировать развитие болезни.